Hoe kunnen we de toegang van Belgische patiënten tot ATMP's waarborgen?

Er wordt een aanzienlijke toename verwacht van het aantal ATMP's. Het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) verwacht in de volgende vijf jaren 10 tot 20 nieuwe aanvragen voor ATMP's per jaar. In 2021 waren er wereldwijd 2600 lopende klinische studies voor ATMP's, waarvan de helft voor kankerbehandelingen. (1) 

Hoewel ATMP's veel voordelen kunnen bieden, brengen ze ook specifieke uitdagingen met zich mee. De Belgische belanghebbenden die pharma.be de voorbije maanden geïnterviewd heeft, geven aan dat het belangrijk is om ATMP's snel en ruim beschikbaar te maken voor Belgische patiënten, maar ze wijzen er ook op dat er nog vaak onzekerheid is over de klinische voordelen van deze grensverleggende geneesmiddelen en dat ze het gezondheidszorgsysteem onder druk kunnen zetten omwille van specifieke financieringsproblemen.  

Voor elk van deze uitdagingen hebben wij binnen onze koepelorganisatie samen met de innovatieve farmaceutische bedrijven oplossingen uitgewerkt.  

De weg van nieuwe geneesmiddelen van het laboratorium naar de patiënt is zeer lang. Na jaren van klinisch onderzoek en ontwikkeling moet een lange administratieve procedure doorlopen worden.

Vooraleer Belgische patiënten toegang kunnen krijgen tot een nieuw geneesmiddel, is een vergunning voor het in de handel brengen nodig van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) en een beslissing tot terugbetaling van de Belgische minister van Sociale Zaken. Het EMA heeft maximaal 210 dagen nodig om een besluit te nemen over de Europese marktvergunning. De daaropvolgende nationale terugbetalingsprocedure kan in theorie 360 dagen in beslag nemen. 

Omdat zo'n lange wachttijd onaanvaardbaar is, vooral voor mensen met ernstige of levensbedreigende aandoeningen die geen andere behandelingsmogelijkheden hebben, stellen wij twee procedures voor die de overheid in staat stellen om patiënten in België sneller toegang te geven tot innovatieve geneesmiddelen. Deze procedures kunnen trouwens toegepast worden op alle grensverleggende geneesmiddelen en zijn niet exclusief voor ATMP's.  

Het eerste voorstel laat toe om patiënten tot 17 maanden sneller te behandelen. Het gaat om een verbetering van de Unmet Medical Need procedure die in 2014 ingevoerd werd om een ‘Unmet Medical Need’ of ‘onbeantwoorde medische behoefte’ te beantwoorden. De focus ligt op het aanbieden van innovatieve geneesmiddelen aan patiënten die lijden aan een levensbedreigende ziekte waarvoor geen afdoende behandeling bestaat. (2) Deze procedure laat de overheid toe om een farmaceutisch bedrijf een steun toe te kennen voor het ter beschikking stellen van deze geneesmiddelen nog vóór het geneesmiddel geregistreerd is bij het EMA, op voorwaarde natuurlijk dat er voldoende gegevens beschikbaar zijn over de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel. Gezien tot op heden deze ‘Unmet Medical Need’ procedure niet erg succesvol was, dringen verbeteringen zich op zoals, bijvoorbeeld, een verder doorgedreven samenwerking tussen de betrokken administraties, een snellere evaluatie van het aanvraagdossier en meer modaliteiten om het bedrijf financieel te compenseren.  

Het tweede voorstel creëert de mogelijkheid om grensverleggende geneesmiddelen tot 10 maanden sneller bij patiënten te krijgen. Het gaat om een nieuwe procedure voor snellere toegang die het farmaceutisch bedrijf toelaat om zodra de Europese marktvergunning verkregen werd, toelating te vragen aan de Belgische terugbetalingscommissie om het geneesmiddel beschikbaar te maken voor patiënten. Enkel specifieke geneesmiddelen met een baanbrekend karakter of die een onbeantwoorde medische behoefte invullen, zouden in aanmerking komen.  Het is aan de terugbetalingscommissie om op basis van de wetenschappelijke evaluatie van het EMA te oordelen of het geneesmiddel effectief in aanmerking komt voor de nieuwe snellere procedure. Zodra dit bevestigd is, wordt het geneesmiddel beschikbaar voor Belgische patiënten. Op die manier moeten patiënten niet wachten tot de volledige terugbetalingsprocedure doorlopen is. 

Voor beide procedures geldt dat, terwijl de patiënten al kunnen behandeld worden met de geneesmiddelen, de geneesmiddelen in parallel de gangbare evaluaties door het EMA en/of door de Belgische terugbetalingscommissie doorlopen. Indien nodig zal het bedrijf, op basis van de waarde die door de terugbetalingscommissie op het einde van het volledige evaluatieproces aan het geneesmiddel werd toegekend, een deel van de vergoedingen terugstorten. 

Het klinisch effect dat ATMP's genereren kan meestal niet volledig in een klinische studie worden gevat omdat dit effect gespreid is over meerdere jaren, mogelijk zelfs over een heel leven. Dit wordt nog versterkt door het gebrek aan ervaring op lange termijn met deze innovatieve behandelingen. Daarom kan het voor ATMP's moeilijk zijn om bij de lancering het robuuste bewijs te leveren dat de autoriteiten traditioneel eisen.  

Om Belgische patiënten de toegang tot deze nieuwe, veelbelovende behandelingen niet te ontzeggen én om het farmaceutische bedrijf de kans te geven de waarde van het geneesmiddel in de dagelijkse praktijk verder aan te tonen, kunnen ATMP's onder welbepaalde voorwaarden tijdelijk worden terugbetaald. De precieze voorwaarden die het farmaceutisch bedrijf moet vervullen om deze tijdelijke terugbetaling mogelijk te maken, worden in een overeenkomst vastgelegd. 

Deze voorwaarden zijn meestal tweeledig: enerzijds wordt aan het bedrijf gevraagd om tijdens de tijdelijke terugbetaling bijkomend bewijsmateriaal over de doeltreffendheid (ook wel ‘outcome’ genoemd) van de ATMP in de Belgische praktijk te verzamelen. Anderzijds neemt het bedrijf tijdens de tijdelijke terugbetaling mee de verantwoordelijkheid op voor de onzekerheden en/of de risico’s die aan de terugbetaling zijn verbonden. In praktijk betekent dit dat een budgettair compensatieschema in de overeenkomst wordt opgenomen. 

Dergelijke outcome-based overeenkomsten creëren de mogelijkheid om, ondanks de onzekerheden, ATMP's beschikbaar te stellen voor patiënten. Doordat het gezondheidsresultaat van de patiënt centraal staat, heeft de overheid bijkomend de mogelijkheid om enkel te betalen voor geneesmiddelen voor die patiënten waar ze bewezen hebben doeltreffend te zijn. 

Niettemin worden dergelijke overeenkomsten in de praktijk nog te weinig toegepast omdat de uitvoering ervan als te complex beschouwd wordt vanwege een gebrekkige infrastructuur om data te verzamelen en/of omdat de dialoog tussen autoriteiten en bedrijven over dit soort overeenkomsten vaak pas in een laat stadium van de terugbetalingsprocedure plaatsvindt. -

pharma.be pleit daarom voor een vroegtijdige dialoog in een nieuw op te richten multidisciplinair Outcome-Based Agreement platform dat advies kan geven over de toepasbaarheid en haalbaarheid van dataverzameling, over de definitie van specifieke outcome parameters en over de concrete opzet van dataverzameling. 

In vergelijking met traditionele geneesmiddelen worden ATMP's eenmalig of gedurende een korte periode toegediend en leveren ze gedurende vele jaren voordelen op. Hierdoor wordt in vergelijking met chronische behandelingen de betaling voor ATMP's in één bedrag gecomprimeerd. Vanwege het potentieel dat ATMP's hebben om een ziekte te veranderen of zelfs te genezen, verwachten bestaande patiënten – zij die in de virtuele “wachtkamer” zitten - bovendien om zo snel mogelijk na het beschikbaar worden van het geneesmiddel behandeld te worden. In de daaropvolgende jaren worden dan enkel de nieuw gediagnosticeerde patiënten behandeld. Die initiële piek in het aantal patiënten uit de “wachtkamer”, alsook de eenmalige toediening, brengt een hoge investeringskost met zich mee. Deze uitgaven, in combinatie met het toenemend aantal ATMP's dat verwacht wordt in de nabije toekomst, leiden tot bezorgdheid over de betaalbaarheid. 

Een elegante oplossing voor dit probleem zijn gespreide betalingen. Deze financieringswijze stelt de overheid in staat de betaling aan het farmaceutisch bedrijf te spreiden over een vooraf bepaalde vaste periode voor elke patiënt die wordt behandeld, in plaats van een eenmalige betaling te doen die hoog is omwille van de “wachtkamer”. Hierdoor kunnen de hoge initiële investeringskosten die met eenmalige therapieën gepaard gaan, worden gespreid over verscheidene jaren.

Dankzij gespreide betalingen kunnen alle patiënten in de wachtkamer behandeld worden, zonder te leiden tot hogere uitgaven voor de overheid. Er wordt dus gekozen voor het spreiden van de uitgaven over de tijd in plaats van spreiding van de patiënten over de tijd. Dit leidt tot een aantal voordelen voor de patiënten, zoals een snellere toename van de levenskwaliteit, het stoppen of afremmen van de ziekte, het kunnen stoppen van het chronisch medicijngebruik. Ook de overheid deelt in de voordelen: een algemene verlaging van de kosten omdat de patiënten eerder stoppen met het innemen van hun chronische medicatie en een afname van andere ondersteunende zorg. Gespreide betalingen leiden dus niet tot hogere uitgaven, maar tot een betere betaalbaarheid en een snellere toegang. 

De introductie van de nieuwe hepatitis C-geneesmiddelen in België illustreert hoe men de betalingen had kunnen spreiden in plaats van patiënten. Men heeft er toen immers voor gekozen om bepaalde patiënten pas later toegang te geven tot deze genezende geneesmiddelen. Als men in 2015 zou gekozen hebben voor gespreide betalingen over meerdere jaren van de nieuwe hepatitis C-geneesmiddelen, dan hadden alle patiënten vanaf het moment van introductie kunnen profiteren van de innovatieve therapie en van de toegenomen kwaliteit van leven, en dit met hetzelfde budgettaire effect.   

Gespreide betalingen moeten echter de uitzondering en niet de regel zijn: zij mogen alleen worden gebruikt wanneer dat nuttig of passend is. Zij kunnen bijvoorbeeld overwogen worden wanneer de begrotingsuitgaven bij de eerste terugbetaling een piek vertonen omdat een groep patiënten wacht op behandeling en dit voor ziekten met een hoge prevalentie en een lage incidentie (dit is een relatief groot aantal bestaande patiënten, maar relatief weinig nieuwe patiënten op jaarbasis, zoals bijvoorbeeld HIV in België). Gespreide betalingen moeten daarenboven een tijdelijke oplossing zijn die enkel gebruikt wordt gedurende een bepaalde periode meer bepaald tot de wachtkamer leeg is en alle patiënten de kans hebben gehad om van deze therapie te genieten.